こんにちはHitouchの「T」です。
世界最大手の製薬メーカーである、ファイザーの臨床試験情報です。
＞＞＞【PFE銘柄分析】世界最大級の製薬メーカー！Pfizer／ファイザーの話
ファイザーは「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」という希少疾病のための分子標的薬を開発していました。
そのための臨床試験を行っていたのですが、この試験が中止となっています。
【この記事に書いてある事】
・ファイザーの臨床試験情報
・デュシェンヌ型筋ジストロフィーについて
Contents
デュシェンヌ型筋ジストロフィーって何？？
Duchenne muscular dystrophy：DMD
筋ジストロフィーとは、進行性に筋肉が壊死・変性し、筋力がなくなってゆく病気の総称です。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）はもっとも頻度の高い筋ジストロフィーです。
ほとんどが男児のみに発症しますが、その割合は男児出生約3300人に一人と言われています。
日本筋ジストロフィー協会
遺伝子に異常があり、進行的に筋肉が壊死・変性していき、筋力がなくなっていくのが「筋ジストロフィー」です。
筋肉の機能に不可欠なタンパク質の遺伝子に変異が生じることで発症します。
遺伝子とは、いわば設計図です。
設計図に異常があれば、完成品にバグが発生してしまいます。
そのため、「筋ジストロフィー」の患者は進行的に筋肉が変性していってしまいます。
筋ジストロフィーの症状
「筋ジストロフィー」主な症状は筋力低下です。
筋力低下というのは、手や足が動かしにくい、重いものが持てない、歩けないなどの動作困難の事だけではありません。
心臓を動かすにも、呼吸をするにも筋肉が必要です。
筋力低下というのは、生命活動の維持が出来なくなる事を意味します。
筋ジストロフィーの治療
2018年現在の治療では、治癒を望むことはできません。
理学療法（リハビリ）で、筋肉の硬縮を抑制することが効果的なこともあるようですが、あくまでも、筋力低下を抑制する、減った筋肉を補うという治療になります。
薬物治療では、ステロイドが用いられることがあります。
一時的に症状の改善や緩和がみられる場合がありますが、長期間のコントロールは難しいです。
今なお、効果のある治療が望まれている病気の1つです。
【ファイザー】ドマグロズマブ/domagrozumab (PF-06252616)
世界最大規模の製薬メーカーであるファイザーがこの希少疾病に立ち向かいました。
domagrozumab (PF-06252616)とよばれる分子標的薬を用いて、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する臨床試験を実施していました。
この臨床試験で良い結果を残すことが出来れば、治療を待つ多くの患者に薬を届ける事が出来ます。
試験の結果は・・・
治療効果を示すことが出来ず・・・
プラセボ（偽薬）に対して、治療効果を示すことができませんでした。
残念ですが、この結果では市場で活躍することはできません。
安全性の面で問題があったわけではなさそうですので、対象患者を絞り込むことが出来れば、まだまだチャンスはあるといえるでしょう。
しかし、これは非常に悲しいニュースであることに変わりはありません。
この試験でポジティブな結果が出る事を望んでいた人たちは、世界中にいるはずです。
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あとがき
希少疾病に対する治療というのは、製薬メーカーにとって「挑戦」です。
わざわざリスクをとって挑戦しなくても、現在販売中の2種類の薬をくっつけて、「合剤です！」なんてプロモーションすれば、あるていど薬は売れるわけです。
僕はその売り上げに対して別になんとも思いません。
しかし、その売り上げを「真に必要な薬」の開発へ投資している企業を見ると、さすがだなと思います。
合剤が必要ないとは言ってません。
僕は・・・
「その企業しか作れない」
そんな薬が好きです。
そんな薬を開発している企業が好きです。
Sincerely,
Hitouch「T」